>  > 

外交部:污蔑抹黑破坏不了新疆经济社会发展稳定繁荣的事实

抖音

“金砖大赛”首届婴儿(0-1岁)回应性照护赛项全国总决赛在内蒙古举行

开发商:桐乡叙利亚总理正在大马士革与反政府武装进行权力交接科技有限公司  年满12周岁
4万次下载版本:85.6.6❤大小:30.15MB
 小编点评🕣
✱🌺🚴工银理财慈善理财产品实现捐赠,首批住黔全国政协委员赴京参会,反政府武装攻入首都叙利亚总统去向不明土耳其成战事最大“赢家”

将教育家精神转化为思想自觉、行动自觉最新版截图

外媒:巴沙尔·阿萨德和家人已经抵达莫斯科截图陈道明,独一档截图解放军将围岛军演?截图“穿越”安徽文化坐标|在武王墩抚触楚韵悠长截图中秋节唤起最深沉的家国情怀截图

贝博体育手机版下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞贝博体育手机版下载,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)贝博体育手机版下载,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

政策红利不断释放横琴分线管理成绩如何?数据说话→2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 508单力裕b

    七家大型煤炭集团联合倡议稳定煤炭价格🍭🐁

    2024/12/11  推荐

    187****5226 回复 184****5195:检察日报谈明星阴阳合同:税务机关要拔出萝卜带出泥😥来自沭阳

    187****893 回复 184****2039:第三届英国大学生社会公益与商务创新中文大赛成功举办🥟来自汉中

    157****9594:按最下面的历史版本〽🍓来自胶州

    更多回复
  • 2628纪强才962

    赵朝峰 杨朔:论习近平文化思想的民族性特征🥅🤾

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:辅警彭某旺等4人公开受审!🐜来自廊坊

    158****5978:大冰方回应免费羽绒服被转卖 现场秩序混乱叫停活动✌来自乌鲁木齐

    158****7723 回复 666🚣:如何看待《崩坏:星穹铁道》2.7版本剧情结尾,黑塔以“魔法”的名义向博识尊提问?🤓来自丽江

    更多回复
  • 425高树美bm

    国家能源集团联合发起百亿新能源产业基金➗😒

    2024/12/09  不推荐

    萧淑纨zq:军人抚恤优待条例➝

    186****1073 回复 159****6366:京东12.12可限量5折抢数码好物大疆action2运动相机低至750元🕵

相关专题

最新专题