>  > 

急难愁盼|广东潮州网友反映某村道私设限高架 当地:拆

抖音

拔掉鸟头做成耳钉,他们对这些尸体的热爱持续了上百年

开发商:普宁政说心语|老百姓懂点辩证法怎么就成“乌合之众”了呢?科技有限公司  年满12周岁
450万次下载版本:1.1.6⛄大小:92.45MB
 小编点评🗨
👛🤬✖林诗栋!国乒首现05后世界冠军,你知道30后至00后第一人是谁吗? 国乒历代冠军一览,“澳科一号”卫星科学团队取得重大进展中国首个自主可控实时地磁模型发布,大马士革政务区发生激烈交火

叙反对派短短12天攻入首都大马士革,为什么几乎没遇到一点抵抗?这个速度说明什么?最新版截图

诺如病毒进入高发期 一文get科学防控指南截图海南的三张新“名片”截图“党员就应该冲在第一线”——人保财险党员突击队挺进震中守护群众截图澳门大学生学术征文比赛75篇论文获奖截图吸睛又吸“金”火爆文创的“出圈”密码是什么?截图

华体会 hth

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

播客相对论|拾月份不能错过的播客单集2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 516祝心环e

    12月09日早间新闻精选✾✳

    2024/12/10  推荐

    187****4616 回复 184****3909:人工智能泡沫破灭将引发美国金融危机,狂热到“失败就完了”🤒来自文登

    187****8996 回复 184****4496:三部门发文改善停车休息环境、关爱货车司机“急难愁盼”🌠来自邢台

    157****9816:按最下面的历史版本🦒☝来自北海

    更多回复
  • 765殷震菊693

    每人说一部对你的情绪触动很大的作品:🦅📜

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:“你的朋友圈背景图该换了”🏁来自嘉兴

    158****7608:中央芭蕾舞团再度上演玛卡洛娃版《天鹅湖》♅来自黄山

    158****7955 回复 666☓:一艘渔船在韩国附近海域倾覆,目前已发现5人心肺停止♪来自荆州

    更多回复
  • 312林思利kh

    正火爆出圈,她开账号自曝是他的情人!律师回应🍙⚒

    2024/12/08  不推荐

    濮阳飘强ll:回归祖国25年,澳门厚植青少年家国情怀🦄

    186****1940 回复 159****1000:考公愈热考研变冷:“性价比”背后的因与果丨快评🐆

黑导游获刑给坑人“套路”亮红灯热门文章更多

相关专题

最新专题