>  > 

弹劾通过,法国现政府被推翻!马克龙或于24小时内任命新总理!明天公共部门大罢工

 小编点评⛽
☫☩📬新闻8点见丨向家暴勇敢说“不”;叙利亚局势突变为何如此之快?,唐艺昕否认怀二胎,2021:国办这样“速递”代表委员履职建言“好声音”

OTA三巨头2023成绩单出炉 携程增长强劲最新版截图

港教大獲批研究經費創歷史新高截图美元将迎来转折点截图短道速滑世巡赛北京站落幕 中国队收获3金2铜截图农业农村部部长韩俊:要完善全国兽医体系,毫不放松抓好重大动物疫病和重点人畜共患病防控!截图IG官宣2025赛季阵容「全神班加教练Daeny」,有哪些内容值得关注?截图

c7娱乐电子游戏官网版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿c7娱乐电子游戏官网版,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

春节返乡疫情防控:除北京以外省份做到“六个不”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 103仲孙友洁k

    南方周末筑梦者公益大会🔐🔂

    2024/12/10  推荐

    187****3612 回复 184****4623:这一年,被“饭圈”圈住的中国体育,挥出了“拳头”!⚣来自海宁

    187****8886 回复 184****5993:“特朗普2.0”前最后机会:新一轮全球降息潮本周袭来!✑来自淮安

    157****7816:按最下面的历史版本⛤💛来自荆门

    更多回复
  • 7678朱娥美368

    低价宠物粮黄曲霉素超标,为掩盖宠物腹泻竟多加蒙脱石☫🔢

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:孙颖莎在小学生面前没打到乒乓球😣来自拉萨

    158****8073:判了!吴某某正式执行死刑!报应终于来了!🛰来自怀化

    158****9226 回复 666💊:湖南娄底:云雾缭绕 展现多彩乡村画卷🔌来自商洛

    更多回复
  • 386邓宝阳by

    美国11月消费者信心指数升至111.7 创16个月来最高值♞⚯

    2024/12/08  不推荐

    许宜珊fa:健全生态产品价值实现机制📘

    186****7719 回复 159****9003:【理论学术动态导读】营造高质量精神文化生态➛

横琴合作区分线管理运行顺畅政策红利稳步释放热门文章更多

相关专题

最新专题