12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后ayx·爱游戏APP,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。
地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。
近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达ayx·爱游戏APP,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后ayx·爱游戏APP,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。
2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上ayx·爱游戏APP,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
喆塔科技携手国家级创新中心,共...在哪下载安装?世卫专家进入刚果(金)调查不明原因呼吸道疾病好用吗?
作者: 秦莲彩 2024年12月10日 04:11165.81MB
查看422.57MB
查看23.6MB
查看500.19MB
查看
网友评论更多
95田诚琪r
农业农村部:葱姜等蔬菜品种价格有所回落🐈🎁
2024/12/10 推荐
187****8565 回复 184****8122:虚假宣传、鱼龙混杂、诱惑贷款,“网红速成班”套路有多深?👫来自枣庄
187****3187 回复 184****1483:台4.8万名公务员主管:女性占逾三分之一🧢来自吉林
157****319:按最下面的历史版本⚞🐪来自咸阳
1554浦琼辰306
「人民日报」考研上岸痛哭“不能和父母分享”的她,报到了!✯➌
2024/12/09 推荐
永久VIP:公安部最新三大利好消息,摩托车的春天来了,老百姓:幸福太突然!🍳来自乐山
158****3710:推进高质量共建“一带一路”行稳致远——习近平主席重要讲话极大增强各国共建“一带一路”底气和信心🌚来自鞍山
158****2111 回复 666🎞:刘诗雯好美👅来自赤壁
610季利琪ny
曲线谋利,巨额受贿!广西上思县委原书记兰宏被决定逮捕🔢🏷
2024/12/08 不推荐
萧瑶若so:“人民企业社会责任论坛”往期回顾🤕
186****5799 回复 159****5771:公布《建设工程抗震管理条例》😤