12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿lol赛事竞猜官方网站下载安装手机版,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。
地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者lol赛事竞猜官方网站下载安装手机版,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人lol赛事竞猜官方网站下载安装手机版,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。
近年来lol赛事竞猜官方网站下载安装手机版,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)lol赛事竞猜官方网站下载安装手机版,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究lol赛事竞猜官方网站下载安装手机版,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。
2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩lol赛事竞猜官方网站下载安装手机版,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
哪些国货小家电精准地满足了你的「特定」小需求?在哪下载安装?指标瘦身 干劲倍增好用吗?
作者: 董可真 2024年12月10日 15:21966.80MB
查看776.16MB
查看45.8MB
查看243.75MB
查看
网友评论更多
184穆光和v
矛盾纠纷“一站式”化解的郫都模式⛺✳
2024/12/10 推荐
187****6056 回复 184****3835:深夜,中国资产猛拉!金龙指数涨超10%,更有中概股熔断!➓来自通州
187****6068 回复 184****2344:内蒙.古一副局.长走出派出.所大门,突然,“砰砰”两声枪..响,副局.长倒在了地上⛹来自西藏
157****9966:按最下面的历史版本🏻⛧来自海宁
4661纪艳欢673
提前还房贷是聪明还是糊涂,银行员工直言:很多人还在“白送钱”🏡⛚
2024/12/09 推荐
永久VIP:通过奶枣感染新冠肺炎可能性不大🕡来自集宁
158****2994:钢结构移动焊接机器人👌来自自贡
158****4080 回复 666✲:外媒讨论詹姆斯上场时间问题!⛳来自西安
317通瑶磊dc
人民网三评“直播答题”之二:别拿创新幌子跨越“底线”🖱✯
2024/12/08 不推荐
许颖光vp:敦煌文旅集团亮相欧洲最大授权展会——全球授权展·欧洲站💝
186****9923 回复 159****2893:深部脑刺激促进脊髓损伤者康复💣