>  > 

肖京 张洁:碳税立法的国际经验与中国进路

 小编点评⚹
🍒🍎🛸金砖峰会中方三大务实举措 点亮中非中尼合作希望之光,优化营商环境座谈会暨“营商环境万里行”启动仪式在京举行,女儿vs妈妈:北京小升初实录

中央广播电视总台副台长胡劲军:以变应变 以新求新 打造国际一流新型主流媒体最新版截图

“设计营商周2024”在香港举行 以文化交流促动设计融合与创新截图放假通知!截图方圆谈丨不能以自我感受代替群众感受截图民调显示石破内阁支持率降至31% 濒临“危险水域”截图姓资姓社,你为什么分不清?截图

星空体育下载app官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达星空体育下载app官网,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

匈俄领导人通电话讨论能源合作和乌克兰问题2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 953茅荣灵z

    2025刀郎上海演唱会审批通过!🐪🤾

    2024/12/12  推荐

    187****3443 回复 184****9751:叙利亚的启示:进步的经书不一定管用♏来自舟山

    187****2500 回复 184****7888:我们的结婚日期已经敲定😌来自晋江

    157****5395:按最下面的历史版本☨🐐来自临安

    更多回复
  • 7537洪澜瑶935

    “奋力打开改革发展新天地”🦑🏞

    2024/12/11  推荐

    永久VIP:【一级教授谈两会】以法治护航民营企业高质量发展😵来自内江

    158****9623:李震宇去职百度,萝卜快跑跑不快🏻来自茂名

    158****7539 回复 666✍:范冰冰陷“偷税门”:国税地税齐发声! 起底范冰冰资本版图🔜来自湘潭

    更多回复
  • 956庾妮寒ro

    “一条成功的发展之路”(大道之行)🚘🌕

    2024/12/10  不推荐

    弘真荔nn:美元存款、理财再走俏 专家提示关注汇兑风险🐺

    186****6424 回复 159****8298:新华时评|抹不掉的文化印记 挡不住的交流脚步☺

让农业文化遗产焕发新活力(议政建言)热门文章更多

相关专题

最新专题