>  > 

马光远:政治局会议信号非常积极

 小编点评❳
⛗😖📓中俄、中蒙最大陆路口岸客运通道正式恢复通行,开业8个月跻身全国前5 青岛这家科普基地彻底火了,重走天山祭先烈传承遗志奋新程

新会区委书记文彦:突出“一个引领”,坚持“六个狠抓”最新版截图

铁路公安机关破获涉票案件1290起截图青岛职业技术学院:按需培养技能人才截图窦昭给纪咏扎针扎晕了截图在我军,特种部队为何宁要矮的也不要高个?原来和这个有关!截图把握办赛要求 做好筹办工作截图

华体体育app官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计华体体育app官网,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)华体体育app官网,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

媒体:叙利亚武装反对派禁止强迫女性戴面纱2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 135师才旭q

    python带你制作一个歌曲下载器,海量歌曲免费听🌙➤

    2024/12/10  推荐

    187****4331 回复 184****663:66. 进入心流状态,以及一则年末招募😩来自桂林

    187****4268 回复 184****268:落“沪”能否拯救大唐?🔊来自南宁

    157****3143:按最下面的历史版本🈷🛀来自宜春

    更多回复
  • 9071谈诚全248

    3046公里“绿围脖”,护好塔克拉玛干沙漠(人民眼·荒漠化防治)☄❭

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:山西临汾医保局催缴"违规金"引质疑♶来自文登

    158****7025:约基奇2次拒绝刷数据!只差2分轰历史第一神迹,他却主动下场休息🐻来自宿豫

    158****4806 回复 666❁:餐饮老板集体加码小店,“小店+外卖”成餐饮破题新路子?💺来自昌吉

    更多回复
  • 6师绍烟pg

    “人间烟火气,最抚凡人心”清明上河图数字作品限量发行😵🍰

    2024/12/08  不推荐

    聂宽桦pe:公益体彩为爱骑行 嘉兴体彩将温暖带入福利院⛄

    186****4238 回复 159****1949:规范营销行为 防范外卖餐饮浪费新规出台❇

埃及谴责以色列占领以叙间缓冲区:违反国际法热门文章更多

相关专题

最新专题