>  > 

【理响中国】推动“五个文明”协调发展

 小编点评🌒
🏠⛇🚱让老字号不断焕发新生机(人民时评),广西首个全域土地综合整治项目获5.2亿元政策性金融资金支持,外交部:望叙利亚尽快恢复稳定,我使馆仍在坚守

“大东起国风·粉雪映华夏”吉林市万科松花湖冰雪秀系列活动影视秀见闻最新版截图

外媒:伊朗称挫败一起以色列针对伊核设施破坏行动截图霍尔果斯口岸年度通行中欧(中亚)班列首次突破8000列截图亚冠-塔神建功赵明剑神仙球 鲁能3-0武里南2连胜截图刘宇宁劈叉领奖截图杨旭文一晚上领了3个奖截图

多多28加拿大平台入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者多多28加拿大平台入口,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

哈萨克斯坦称在该国挫败4起策划中的恐怖袭击2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 168仇芝先l

    莫易 | 咎由自取🥢➲

    2024/12/11  推荐

    187****7352 回复 184****1385:国际|中国男子在泰国参加滑翔伞比赛坠亡😿来自阜阳

    187****7079 回复 184****4687:知名男歌手演出,被大喊退票!最新提醒:谨慎购买🐉来自仙桃

    157****7672:按最下面的历史版本✪🥧来自金坛

    更多回复
  • 9219郭巧菊0

    全国两会将至 他们这样参与🥒😻

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:拜登援乌被拒 众议长称对乌援助由特朗普决定🦖来自齐齐哈尔

    158****2203:“一个博物院就是一所大学校”(今日谈)👂来自延吉

    158****9997 回复 666❧:加速推动本地化战略,保时捷中国增设技术部门🚵来自苏州

    更多回复
  • 387昌霞以hb

    泉润德化 施于无形⏫🔫

    2024/12/09  不推荐

    万融策rv:哈尔滨冰雪大世界票价定了⚧

    186****30 回复 159****8301:《当代中国学术思想史》丛书修订出版🗓

相关专题

最新专题