>  > 

12306背后的她获时代楷模

抖音

《每周质量报告》 20240922 揭秘发用产品“白转黑”

开发商:丽江驻旧金山总领事张建敏:中方致力于中美人民友好的决心不会变科技有限公司  年满12周岁
757万次下载版本:8.0.1☥大小:68.13MB
 小编点评💷
📦🥥🤯国际观察丨新总理任命未决 法国政治呈现碎片化趋势,博主举报医院卖变质饭被索赔 名誉权纠纷引关注,《每周质量报告》 20241117 揭秘“职业闭店人”

哈马斯称与叙利亚民众站在一起谴责以色列反复侵略叙领土最新版截图

自如10周年举办2022新产品发布会截图在华西方企业对特朗普2.0抱有希望截图《每周质量报告》 20241110 电动自行车改装调查截图模仿秀的界限在哪里截图超出片!长宁这座地铁站变身“金色车站”截图

华体育会app官方入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月华体育会app官方入口,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

发现最美铁路共赏东北振兴光明图景2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 708钟玛筠g

    很严重了,劝各位极限存钱吧,从现在开始!💷🌏

    2024/12/10  推荐

    187****363 回复 184****585:一粒改变非洲的种子❛来自张家界

    187****162 回复 184****5302:哲学社会科学的演进与中国自主知识体系的构建(构建中国特色哲学社会科学)🚣来自漳州

    157****2828:按最下面的历史版本➲⛈来自唐山

    更多回复
  • 1170金心清874

    王蔷无缘单打八强🏆🛎

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:活久见,全球第二大成人网站,竟然能直连访问了?!🐟来自茂名

    158****5819:俄外长:西方政策有导致核大国直接武装冲突的风险🎊来自承德

    158****8924 回复 666📪:四个“高校二代”的围城与逃离👫来自松原

    更多回复
  • 220方勇眉ti

    美好生活的价值意蕴🆚👃

    2024/12/08  不推荐

    古睿韦ra:无笔试!郑州工业应用技术学院招聘公告【至12.31】🦊

    186****6816 回复 159****5805:主治到头了,山西长治某乡镇卫生院主治医师,自曝个人工资待遇🐀

全国政协召开双周协商座谈会热门文章更多

相关专题

最新专题