>  > 

叙利亚总理贾拉利发表视频讲话:仍身处家中 未离开叙利亚

 小编点评💓
🚖♺🏔浪漫之花【图片】,胖东来“彩礼事件”,不妨把答案交给时间,在微信也能直接玩开心消消乐了!

“上海第2炸鸡”,全市外卖!最新版截图

“电量救星”变“钱包刺客”?共享移动电源租金暴涨引争议截图海口市委书记被查后,海南省委书记要求当地全力修复政治生态截图韩国一美女因晨跑健身“走红”,身材紧致太吸睛,网友:太漂亮了截图叙总理称准备好与人民选择的领导人“合作”,会有武装力量和现在的政府合作吗?截图(经济观察)中央政治局定调2025年经济工作 释多重积极信号截图

开云在线登陆

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后开云在线登陆,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人开云在线登陆,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)开云在线登陆,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

巴基斯坦海军采购2艘054A护卫舰 3年内达4艘2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 116储堂荔f

    用好“三度一色” 力促“五个图强”——海南打造新质生产力重要实践地观察📋🦃

    2024/12/10  推荐

    187****9917 回复 184****9885:人形机器人周报:特斯拉26年部署超1000个机器人 华为增资极目机器人🍅来自喀什

    187****8310 回复 184****3278:在天津随机漫步👲来自龙海

    157****7145:按最下面的历史版本✠🀄来自姜堰

    更多回复
  • 2729花山元885

    人民网评:系统推进历史文化遗产保护传承和活化利用⚈❜

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:办得好|河南新乡县:增开240个临时检测点 解核酸检测扎堆难题🍳来自襄樊

    158****3113:外媒:Meta公司首席执行官扎克伯格与特朗普“共进晚餐”♭来自白银

    158****4443 回复 666🚡:绝美的人间尤物!又大又圆,高耸挺拔,这身材有点不科学啊🐑来自清远

    更多回复
  • 473狄妍裕wl

    杜十娘原唱🎞⚓

    2024/12/08  不推荐

    逄宽功eb:利空落地?港股医药股集体走强 药明康德涨超8%📙

    186****871 回复 159****2355:机动车三次OBD检测不合格强制报废为谣言🎵

相关专题

最新专题